Genombrott i typ 2-diabetesforskning: Mänskliga prövningar närmar sig

Ett litet forskarteam vid Personalized Medicine Center arbetar med ett genombrott som kan omforma behandlingen av typ 2-diabetes.

I spetsen står professor Rakesh Veedu, en kemisk biolog vid Murdoch University och medgrundare av läkemedelsstartupen ProGenis. Hans team utvecklar en ny klass av RNA-baserade läkemedel som riktar sig mot en av grundorsakerna till typ 2-diabetes: insulinresistens.

- Nuvarande behandlingar behandlar inte direkt insulinsignalnedsättning för att hantera insulinresistens och högt blodsocker, säger professor Veedu. 
Och fortsätter:
"Vi strävar efter att ändra på det."

Typ 2-diabetes uppstår när kroppens celler blir resistenta mot insulin, det hormon som hjälper till att reglera blodsockret. Normalt fungerar insulin som en nyckel, låser upp celler så att glukos kan komma in och användas för energi. 
Men hos personer med insulinresistens fungerar inte nyckeln ordentligt. Bukspottkörteln kompenserar genom att producera mer insulin, men med tiden leder detta till förhöjda blodsockernivåer och en kaskad av hälsoproblem - från trötthet och nervskador till hjärtsjukdomar.

Läkemedel som för närvarande används för att behandla diabetes - kända som GLP-1-agonister - hjälper till att sänka blodsockret och främja insulinsekretion och viktminskning, men de kommer med biverkningar, inklusive muskelförlust. Detta gäller särskilt för äldre vuxna. 

"Vårt mål är att utveckla en terapi som inte bara är effektivare för att ta itu med insulinresistens, men också säkrare och lättare att använda." 

Läkemedlet som utvecklas av Murdoch University spinout-företaget ProGenis - som heter PGP-011 - består av en ny RNA-kemi som kallas thiomorfonos (TMO) och har utvecklats tillsammans med den amerikanska biokemisten och ProGenis-grundaren professor Marvin Caruthers från University of Colorado. 

"RNA-baserade läkemedel med TMO-kemi erbjuder betydande löfte om att utveckla precisionsbehandlingar för att behandla sällsynta och förvärvade sjukdomar", förklarar professor Veedu.

Till skillnad från konventionella metoder driver ProGenis från en dedikerad specialbyggd laboratorieanläggning vid Bentley Technology Park - den första i sitt slag för en läkemedelsstartup i Perth. 

Professor Veedu och ProGenis-teamet har ett nära samarbete med en rådgivande grupp för Diabetes Consumer, som aktivt ger råd om hur läkemedlet ska levereras, inklusive frekvens och administreringsväg. 

Nästa år kommer teamet att starta prövningar på icke-mänskliga primater, där kliniska prövningar förväntas starta i slutet av 2026. 

"Om vi kan visa att insulinresistens kan vändas, öppnar det dörren för att behandla en hel rad metaboliska tillstånd."

Med nästan 1,2 miljoner australier som lever med typ 2-diabetes är insatserna höga. Sjukdomen kostar hälso- och sjukvårdssystemet miljarder varje år och påverkar livskvaliteten för miljoner. 

Ett läkemedel som behandlar grundorsaken, snarare än bara symptomen, skulle vara revolutionerande.

Personalized Medicine Centre är ett forskningscenter i samarbete mellan Murdoch University och Perron Institute, där banbrtyande laboratorieforskning och klinisk expertis möts.

Källa: Murdoch University